上海2026年6月15日 美通社 －－ 由生成式人工智能驱动的生物医药科技公司英矽智能（Insilico Medicine，3696.HK）即将启动公司首款AI驱动发现的候选药物Rentosertib（ISM001－055）口服治疗特发性肺纤维化的III期临床试验。6月13日，Rentosertib口服制剂的III期临床试验中国研究者会议在北京举行，来自35家临床中心的上百位研究者及研究机构成员齐聚现场，围绕即将开展的Rentosertib III期临床研究进行深入交流与方案探讨。
英矽智能即将启动公司首款AI驱动发现的候选药物Rentosertib（ISM001－055）口服治疗特发性肺纤维化的III期临床试验
Rentosertib是英矽智能目前进展最快的候选药物，其新颖的靶点和分子结构均由AI驱动发现和设计，具有全球首创（first－in－class）潜力，拟用于治疗特发性肺纤维化。即将开展的III期临床试验是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、III期研究，由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者（Leading PI），中国工程院院士、著名呼吸病学领域专家钟南山院士，和上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者（Co－Leading PI）。该研究预计招募320名特发性肺纤维化（IPF）患者，旨在系统评估Rentosertib每日一次用药持续52周的有效性和安全性。
本研究将以用力肺活量（FVC）变化作为主要终点，并综合纳入病情进展、患者生活质量等多维度评估指标。值得关注的是，研究还将创新性引入经验证的AI算法，对患者纤维化负荷等相关因素开展定量分析，以进一步提升研究验证的效率、稳定性和精准度。
英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士在开幕致辞中表示：“非常感谢各位专家、科研机构和行业伙伴长期以来对英矽智能的信任与支持。从18个月完成候选化合物提名，到IIa期取得积极数据，再到如今迈向III期临床研究准备阶段，我们对Rentosertib的独特优势和临床潜力始终充满信心。在即将开展的III期临床研究中，我们期待进一步验证IIa期研究中观察到的积极信号，并通过这一候选药物的关键研究，持续检验AI驱动药物研发路径在临床中的应用价值，与各方共同见证AI技术为患者带来的切实改变。”
本研究牵头研究者、中国医学科学院北京协和医院徐作军教授现场致辞时表示，“间质性肺病一直是领域研究的重点，从基础研究到疾病机制再到潜在疗法，国内针对这一疾病的研究正在不断完善，并已取得多项令人鼓舞的临床阶段成果。在Rentosertib的IIa期研究中，我们欣慰地观察到了剂量依赖性的疗效趋势，这一积极结果也引发了海内外科研机构的广泛关注与期待。面向更大规模、持续时间更长的III期研究，我们期待各方在研究标准、潜在挑战应对以及跨中心数据一致性等方面加强协作，共同推动研究顺利开展，并对Rentosertib形成更加客观、全面的评估，最终造福临床患者。”
本研究联合牵头研究者、上海市肺科医院陈昶院长远程致辞时表示，“这将是一项具有行业标杆意义的临床研究，在看到Rentosertib控制甚至逆转特发性肺纤维化（IPF）疾病病程的潜力之后，我们正在见证AI驱动的药物发现从概念走向验证的过程。结合AI技术和中国创新，我们有望实现研发到临床再到真正改变患者生活的跃迁，作为了解患者困境的临床医生，能够参与和推动这一进程具有重大的意义。”
此前，Rentosertib已于2024年9月完成由徐作军教授担任牵头研究者的IIa期临床试验GENESIS－IPF。研究结果显示，该候选药物具有良好的安全性和耐受性；在接受12周治疗的患者中，还观察到包括用力肺活量（FVC）在内的多项指标呈现剂量依赖性的改善，显示出逆转病程的潜在疗效趋势，并实现了业内首个AI药物临床概念性验证。
此外，英矽智能与两位新加入的共同牵头研究者所属的科研或医疗机构均已建立深厚的合作基础。2025年5月，英矽智能联合广州国家实验室合作推进的ISM3312研究成果发表于全球权威学术期刊Nature Communications，展现出对多种冠状病毒感染具有广谱活性，并呈现较低的耐药风险。2026年1月，英矽智能与上海市肺科医院宣布共建联合实验室，并启动英矽智能自研硬件平台PandaOmics Box在上海市肺科医院的本地部署，以加快胸部疾病机制研究进程，推动创新成果转化。
会议现场，英矽智能团队详尽介绍Rentosertib由AI驱动的研发历程，分享此前的临床前与临床验证结果，并阐述候选药物特征和独特优势，随后对此次临床研究计划进行了全面介绍。基于受试者筛选、研究中风险防控、AI算法应用和数据采集分析等核心问题，与会专家展开了详尽讨论，研究机构参会代表则从实操层面出发，阐述后续研究流程并讲解相关设施应用；各方期待通过紧密高协作高效推进此项AI药物大规模验证的关键研究。
关于IPF
特发性肺纤维化是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征。IPF影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3至4年。目前的治疗方法包括抗纤维化药物等，可以减缓疾病进展但无法停止或逆转疾病进程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治疗方法。
关于Rentosertib
Rentosertib（ISM001－055）是一种潜在全球首创小分子抑制剂，由英矽智能自有生成式人工智能平台Pharma.AI赋能发现和开发。2023 年 2 月，Rentosertib被FDA授予用于治疗IPF的孤儿药资格认定。2025年5月，Rentosertib经 CDE 公示被纳入用于治疗IPF的突破性治疗品种名单。
Rentosertib 的早期药物发现与开发仅用 18 个月完成，期间合成并测试的分子数量不到 80 个。在 AI 赋能支持的靶点识别与分子设计研发中，其早期发现阶段较传统药物研发周期明显缩短，该 AI 驱动的工作流程于 2024 年 3 月被刊登于Nature Biotechnology。此外，Rentosertib 在 GENSIS－IPF IIa 期临床试验中取得阳性结果，实现了全球首个 AI 驱动药物发现疗效的概念验证，相关结果已于 2025 年 6 月发表于 Nature Medicine。
关于英矽智能
英矽智能是一家全球先锋生物科技公司，致力于整合人工智能和自动化技术，加速药物发现并推动生命科学领域的创新，赋能人类更长久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港联交所主板挂牌上市，股票代码：03696.HK。
利用自主研发的Pharma.AI 平台和先进的自动化生物学实验室，英矽智能正在为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖和代谢紊乱等未满足的疾病领域提供创新药物解决方案。此外，英矽智能持续将Pharma.AI应用拓展到多元化领域，如先进材料、农业、营养产品及兽医药物。更多信息，请访问网站 www.insilico.com